Persönlicher Rückblick auf das Jahr 2023: Highlights der Arzneimittelforschung & mein persönliches Fazit des Börsenjahres. Blog#88

Persönliche Highlights aus der Arzneimittelforschung 

Semaglutid: Mehr als nur Gewichtsabnahme.

Semaglutid, ein vom dänischen Pharmaunternehmen Novo Nordisk entwickelter Arzneistoff, ist zur Behandlung des Diabetes mellitus Typ 2 und als Mittel zur Gewichtsreduktion für adipöse Menschen zugelassen (Details findest Du hier: "Wegovy® (Semaglutid) - ein neues, gut wirksames Medikament zur Gewichtsreduktion! Blog#13" (LINK)).

Im November 2023 präsentierte Novo Nordisk die Ergebnisse einer neuen, umfangreichen Phase-3-Studie SELECT. Die Studie ergab, dass Semaglutid das Risiko von Herzinfarkten, Schlaganfällen und Todesfällen durch Herzkrankheiten über einen Zeitraum von vier Jahren um 20 % reduzierte, und zwar bei einer Studienpopulation, die übergewichtig oder fettleibig war und eine Vorgeschichte von Herzerkrankungen hatte.

Semaglutid könnte nicht nur für die Behandlung von Diabetes und Adipositas geeignet sein, sondern auch als vielversprechende Option für die Behandlung von Suchterkrankungen dienen! Forschungsergebnisse deuten darauf hin, dass Semaglutid potenziell wirksam bei Suchterkrankungen wie Alkohol-, Nikotin- und Kokainabhängigkeit sein könnte. Darüber hinaus besteht die Möglichkeit, dass es auch bei zwanghaftem Verhalten, beispielsweise exzessivem Shopping (😉) oder Nägelkauen, positive Effekte zeigt.

Auf dem Gebiet der mRNA-Krebsimpfstoffe wurden in 2023 ermutigende Fortschritte publiziert. 

Das in Mainz ansässige Unternehmen BioNTech veröffentlichte in 2023 vielversprechende klinische Daten ihres mRNA-Impfstoffes zur Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs, die ich bereits in einem früheren Blogbeitrag „Personalisierte mRNA-Impfstoffe: Vielversprechende klinische Daten zur Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs! Blog#65“ (LINK) vorgestellt habe.

Das US-Unternehmen Moderna präsentierte kürzlich positive klinische Ergebnisse im Bereich personalisierter Impfstoffe zur Behandlung von Melanoma, auch als schwarzer Hautkrebs bekannt. Diese Form von Hauttumor ist äußerst bösartig und gilt als die gefährlichste unter allen Hautkrebserkrankungen, da sie in etwa jedem fünften Fall zu Tochtergeschwülsten führen kann.

• Moderna und der der US-amerikanische Pharmakonzern Merck entwickeln gemeinsam einen mRNA-basierten Krebsimpfstoff, mRNA-4157 (V940) für Menschen, denen ein Hochrisiko-Melanom entfernt wurde. 
• Der Impfstoff wirkt, indem er den Körper anweist, bis zu 34 "Neoantigene" zu bilden. Das sind Proteine, die nur auf den Krebszellen vorkommen, und Moderna personalisiert den Impfstoff für jeden Empfänger so, dass er Anweisungen für die Neoantigene auf den Krebszellen enthält. 
• Die Idee hinter dem Impfstoff ist, dass das Immunsystem, indem es den Körper zur Bildung dieser Proteine anregt, darauf vorbereitet wird, neue Krebszellen, die sie tragen, schnell zu erkennen und anzugreifen, um ein Wiederauftreten zu verhindern. 
• In der Phase-2b-Studie (KEYNOTE-942) vergleichen Moderna und Merck die Fähigkeit des Krebsimpfstoffs, ein Wiederauftreten des Melanoms oder den Tod zu verhindern, wenn er mit Keytruda, der von der FDA zugelassenen Krebstherapie von Merck, kombiniert wird.
• Neue Daten zeigen, dass bei Patienten, die beide Therapien erhielten, die Wahrscheinlichkeit eines Rückfalls oder Todes im Median drei Jahre nach der Behandlung um 49 % geringer war als bei Patienten in der Gruppe, die nur Keytruda erhielt. Auch die Wahrscheinlichkeit, Metastasen zu bekommen oder zu sterben, war um 62 % geringer! Dies ist eine signifikante Verbesserung gegenüber der Standardbehandlung mit Keytruda allein. 
• Die KEYNOTE-942-Studie ist mit nur 157 Teilnehmern relativ klein, aber Moderna und Merck haben bereits eine Phase-3-Studie für die kombinierte Krebstherapie gestartet, an der mehr als 1.000 Menschen mit Hochrisiko-Melanom teilnehmen werden. Bei positivem Abschluss der Phase III Studie könnte das Arzneimittel bereits bis 2025 in einigen Ländern verfügbar sein. 

ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec): AAV-basierte Gentherapie für Muskeldystrophie.

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die zu einer fortschreitenden Degeneration der Muskeln durch Veränderungen des Dystrophins führt, eines Proteins, das die Muskelzellen intakt hält. Die Prävalenz liegt bei etwa sechs von 100.000, und die Krankheit beginnt in der frühen Kindheit.

Elevidys (Delandistrogene Moxeparvovec) ist eine Mikro-Dystrophin-Gentherapie, die von Sarepta Therapeutics entwickelt wurde. Es ist die einzige Gentherapie, die für die Behandlung von DMD zugelassen ist und von der FDA im beschleunigten Verfahren zugelassen wurde, nachdem gezeigt wurde, daß sie bei den behandelten Patienten den Marker Mikro-Dystrophin erhöht.

Elevidys wird zur Behandlung von ambulanten Kindern im Alter von vier bis fünf Jahren mit DMD eingesetzt, die eine bestätigte Mutation im Dystrophin-Gen haben. Die weitere Zulassung des Medikaments wird von der Überprüfung und Bestätigung des klinischen Nutzens in zusätzlichen klinischen Studien abhängen. 

VX-548: Das neue Schmerzmittel von Vertex

Verschreibungspflichtige Opioide, obwohl hochwirksam, bergen erhebliche Risiken, einschließlich Suchtpotenzial und schwerwiegender Nebenwirkungen. Sie werden häufig missbraucht - im Jahr 2021 starben fast 17.000 Amerikaner an einer Überdosis verschreibungspflichtiger Opioide.

Im Dezember 2023 veröffentlichte Vertex vielversprechende Ergebnisse einer Phase 2-Studie zu VX-548, einem oralen, selektiven NaV1.8-Inhibitor, bei Menschen mit diabetischer peripherer Neuropathie (DPN).


Chemische Struktur von VX-548 (oraler, selektiver NaV1.8-Inhibitor). 

Nach 12-wöchiger Behandlung zeigten die Teilnehmer statistisch signifikante Schmerzlinderung mit leicht bis mäßigen Nebenwirkungen. Die Schmerzlinderung war im Vergleich zu einer Kontrollgruppe, die Pregabalin erhielt, größer. Obwohl Vergleiche mit Opioiden fehlen, ist der Erfolg dieses neuen Ansatzes ermutigend. Vertex leitet bereits Phase-3-Studien zur akuten Schmerzlinderung ein und führt eine Phase-2-Studie für chronische Nervenschmerzen durch, die durch Rückenverletzungen verursacht werden. 

Persönlicher Rückblick auf das Börsenjahr 2023

Im Jahr 2023 verzeichneten die meisten Börsenindizes beeindruckende Renditen. Die Gesamtrendite des MSCI World betrug 17,2%, der US-amerikanische S&P 500 verzeichnete eine Rendite von 24,7%, und der deutsche Dax erreichte 19,0%. Im Gegensatz dazu schnitten die Schwellenländer schwächer ab, wobei der MSCI Emerging Markets lediglich eine Rendite von 3,5% und der MSCI China sogar enttäuschende -19,3% verzeichnete.



Das in Blog#45 (LINK) beschriebene, breit diversifizierte „ETF 70/30 mit Small Caps“ Portfolio erzielte eine Rendite von 14,8%. Mein persönliches Portfolio, eine leicht modifizierte Version dieses Ansatzes, erreichte eine Rendite von 16,8% im Jahr 2023.

Die Kursentwicklung während des Jahres war durchaus volatil, wie die Abbildung unten zeigt, die die Schwankungen der Rendite des „ETF 70/30 mit Small Caps“ Portfolios im Laufe des Jahres 2023 illustriert.



Schwankende Rendite des „ETF 70/30 mit Small Caps“ Portfolios im Jahr 2023.

Ein entscheidender Faktor für die äußerst positive Entwicklung im November und Dezember 2023 war die Erwartung von Zinssenkungen bereits Anfang 2024. Persönlich werde ich meiner Anlagestrategie, wie in Blog#45 (LINK) beschrieben, im Jahr 2024 treu bleiben.

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Verantwortlicher: Klaus Rudolf; Kommentare und Fragen bitte an: rudolfklausblog@gmail.com
Auf diesem Blog teile ich meine persönlichen Meinungen und Erfahrungen. Es ist wichtig zu betonen, dass ich weder Arzt noch Finanzberater bin. Jegliche Informationen, die ich in meinem Blog vorstelle, stellen weder Anlageempfehlungen noch Therapieempfehlungen dar. Für fundierte Entscheidungen in Bezug auf Gesundheitsfragen oder Finanzanlagen empfehle ich, sich umfassend zu informieren und bei Bedarf einen professioniellen Experten zu konsultieren.

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