Klaus Rudolfs Blog

Im Jahr 2023 hat das Center for Drug Evaluation and Research der US-amerikanischen Behörde FDA 55 neue Arzneimittel ( LINK ) bewilligt, während das Center for Biologics Evaluation and Research grünes Licht für 17 biologische Arzneimittel gab ( LINK ). Die gesteigerte Zulassung neuer Medikamente im Vergleich zu den Vorjahren verdeutlicht die anhaltende Innovationskraft der pharmazeutischen Unternehmen. Hier meine persönliche Auswahl interessanter niedermolekularer Arzneimittel, Antikörper und Gentherapien. Sehr spezifische wissenschaftliche Details sind in kursiver Schrift beschrieben und können gegebenenfalls übersprungen werden. _______________________________________________________________________________ Niedermolekulare Arzneimittel - neue Behandlungsmöglichkeiten für  Hitzewallungen, Friedreich-Ataxia, Migräne,  Fibrodysplasia ossificans progressiva und metastasiertes Kolonkarzinom ____________________________________________________________________ Fezolinetant (Vezoah von Ast

Seltene Erkrankungen sind ein oft übersehenes, aber dennoch wichtiges Thema in der medizinischen Welt. Tatsächlich betreffen diese Erkrankungen in ihrer Gesamtheit eine überraschend große Anzahl von Menschen. Was sind seltene Erkrankungen? Was sind die Ursachen von seltenen Erkrankungen? Welche Arzneimittel gibt es und welche wird es in der Zukunft geben? Warum sind diese Medikamente so teuer? Was sind seltene Erkrankungen? Seltene Erkrankung bedeutet in der EU: Weniger als 5 von 10.000 Menschen sind von einer bestimmten Erkrankung betroffen. Manche seltene Erkrankungen betreffen bis zu 40.000 Patienten in Deutschland, unter anderen leiden nur einzelne oder wenige Dutzend Menschen. Rund 8.000 verschiedene Erkrankungen gelten als selten. Manche sind seit Jahrzehnten bekannt, Jahr für Jahr werden aber auch Krankheiten erstmals beschrieben. Im Schnitt vergehen 5 Jahre bis zu richtigen Diagnose. Von den seltenen Erkrankungen sind rund 80 Prozent genetisch bedingt ! Die überwiegende Mehrzah