Klaus Rudolfs Blog

Der Blogartikel ist auch als KI-generierter deutschsprachiger Podcast verfügbar ( hier ). Allerdings sprechen die KI-Podcast-Moderatoren mit einem merklichen amerikanischen Akzent und behandeln einige zusätzliche Themen, die in meinem Blogartikel nicht besprochen wurden... Die Entschlüsselung des menschlichen Genoms markierte einen bedeutenden Meilenstein in der Biologie. Doch die Komplexität genetischer Regulation erstreckt sich weit über die DNA-Sequenz hinaus. Eine der faszinierendsten Ebenen dieser Regulation ist die RNA-Editierung, ein Prozess, der die Information von RNA-Molekülen nach ihrer Transkription modifiziert. Dieser Artikel beleuchtet die vielversprechende Technologie der RNA-Editierung, ihr Potenzial zur Behandlung genetisch bedingter Krankheiten, die jüngsten Fortschritte in diesem Bereich sowie die damit verbundenen Chancen und Herausforderungen. Zudem werden bahnbrechende Ergebnisse einer kürzlich veröffentlichten klinischen Studie vorgestellt.  DNA- versus RNA-Ed

Im Jahr 2023 hat das Center for Drug Evaluation and Research der US-amerikanischen Behörde FDA 55 neue Arzneimittel ( LINK ) bewilligt, während das Center for Biologics Evaluation and Research grünes Licht für 17 biologische Arzneimittel gab ( LINK ). Die gesteigerte Zulassung neuer Medikamente im Vergleich zu den Vorjahren verdeutlicht die anhaltende Innovationskraft der pharmazeutischen Unternehmen. Hier meine persönliche Auswahl interessanter niedermolekularer Arzneimittel, Antikörper und Gentherapien. Sehr spezifische wissenschaftliche Details sind in kursiver Schrift beschrieben und können gegebenenfalls übersprungen werden. _______________________________________________________________________________ Niedermolekulare Arzneimittel - neue Behandlungsmöglichkeiten für  Hitzewallungen, Friedreich-Ataxia, Migräne,  Fibrodysplasia ossificans progressiva und metastasiertes Kolonkarzinom ____________________________________________________________________ Fezolinetant (Vezoah von Ast

Seltene Erkrankungen sind ein oft übersehenes, aber dennoch wichtiges Thema in der medizinischen Welt. Tatsächlich betreffen diese Erkrankungen in ihrer Gesamtheit eine überraschend große Anzahl von Menschen. Was sind seltene Erkrankungen? Was sind die Ursachen von seltenen Erkrankungen? Welche Arzneimittel gibt es und welche wird es in der Zukunft geben? Warum sind diese Medikamente so teuer? Was sind seltene Erkrankungen? Seltene Erkrankung bedeutet in der EU: Weniger als 5 von 10.000 Menschen sind von einer bestimmten Erkrankung betroffen. Manche seltene Erkrankungen betreffen bis zu 40.000 Patienten in Deutschland, unter anderen leiden nur einzelne oder wenige Dutzend Menschen. Rund 8.000 verschiedene Erkrankungen gelten als selten. Manche sind seit Jahrzehnten bekannt, Jahr für Jahr werden aber auch Krankheiten erstmals beschrieben. Im Schnitt vergehen 5 Jahre bis zu richtigen Diagnose. Von den seltenen Erkrankungen sind rund 80 Prozent genetisch bedingt ! Die überwiegende Mehrzah

CRISPR/Cas ist eine neue, innovative Schlüsseltechnologie um Kulturpflanzen widerstandsfähiger gegen Hitze, Trockenheit, schädliche Pilze, Viren und Bakterien zu machen. Dadurch können Ertragsverluste, künftige Nahrungsmittelknappheiten vermieden und der Einsatz von Pflanzenschutzmitteln minimiert werden. Was ist CRISPR/Cas und wofür ist diese Technologie in der Landwirtschaft nutzbar? Welche praktische Nutzanwendungen hat CRISPR/Cas in der Landwirtschaft? Wie ist die Rechtslage für CRISPR/Cas Pflanzen?  Was ist CRISPR/Cas und wofür ist diese Technologie in der Landwirtschaft nutzbar? Seit knapp einem Jahrzehnt ist es möglich die Genome von Pflanzen gezielt zu verändern (editieren). Gene in der DNA können damit an- oder ausgeschaltet, eingefügt oder entfernt werden. Und das mit einer Präzision, die vorher undenkbar war. Weil das so präzise passiert, bezeichnet man dieses Verfahren umgangssprachlich auch als „Genschere“. Für die Entwicklung dieser innovativen und breit anwendbaren Techn

  CRISPR/Cas9 - dieses Kürzel steht für ein neues Verfahren, um DNA-Bausteine im Erbgut zu verändern, so einfach und präzise, wie es bis vor kurzem unvorstellbar war. Obwohl es aus Bakterien stammt, funktioniert diese „Gen-Schere“ in nahezu allen lebenden Zellen und Organismen: Sie verspricht neue Möglichkeiten gegen Aids, Krebs und eine Reihe von Erbkrankheiten – aber auch bei der Züchtung von Pflanzen und Tieren. Mit Hilfe dieses Verfahren sollte es möglich sein fehlerhafte Genabschnitte, wie sie auch bei menschlichen Erbkrankheiten auftreten, zu entfernen bzw. auszuschalten und damit die entsprechenden Krankheiten zu behandeln. In dieser Woche wurden neue, bahnbrechende klinische Ergebnisse mit CRISPR/Cas9 zur Behandlung einer Erbkrankheit, der Transthyretin (TTR)-vermittelten Amyloidose (ATTR), veröffentlicht, die ich im heutigen Blog kurz vorstelle. Background zu Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose (ATTR) Die hereditäre ATTR-Amyloidose wird durch einen Fehler oder eine