Klaus Rudolfs Blog

Persönliche Highlights aus der Arzneimittelforschung  Semaglutid: Mehr als nur Gewichtsabnahme. Semaglutid, ein vom dänischen Pharmaunternehmen Novo Nordisk entwickelter Arzneistoff, ist zur Behandlung des Diabetes mellitus Typ 2 und als Mittel zur Gewichtsreduktion für adipöse Menschen zugelassen (Details findest Du hier: "Wegovy® (Semaglutid) - ein neues, gut wirksames Medikament zur Gewichtsreduktion! Blog#13" ( LINK )). Im November 2023 präsentierte Novo Nordisk die Ergebnisse einer neuen, umfangreichen Phase-3-Studie SELECT. Die Studie ergab, dass Semaglutid das Risiko von Herzinfarkten, Schlaganfällen und Todesfällen durch Herzkrankheiten über einen Zeitraum von vier Jahren um 20 % reduzierte, und zwar bei einer Studienpopulation, die übergewichtig oder fettleibig war und eine Vorgeschichte von Herzerkrankungen hatte. Semaglutid könnte nicht nur für die Behandlung von Diabetes und Adipositas geeignet sein, sondern auch als vielversprechende Option für die Behandlung v

Seltene Erkrankungen sind ein oft übersehenes, aber dennoch wichtiges Thema in der medizinischen Welt. Tatsächlich betreffen diese Erkrankungen in ihrer Gesamtheit eine überraschend große Anzahl von Menschen. Was sind seltene Erkrankungen? Was sind die Ursachen von seltenen Erkrankungen? Welche Arzneimittel gibt es und welche wird es in der Zukunft geben? Warum sind diese Medikamente so teuer? Was sind seltene Erkrankungen? Seltene Erkrankung bedeutet in der EU: Weniger als 5 von 10.000 Menschen sind von einer bestimmten Erkrankung betroffen. Manche seltene Erkrankungen betreffen bis zu 40.000 Patienten in Deutschland, unter anderen leiden nur einzelne oder wenige Dutzend Menschen. Rund 8.000 verschiedene Erkrankungen gelten als selten. Manche sind seit Jahrzehnten bekannt, Jahr für Jahr werden aber auch Krankheiten erstmals beschrieben. Im Schnitt vergehen 5 Jahre bis zu richtigen Diagnose. Von den seltenen Erkrankungen sind rund 80 Prozent genetisch bedingt ! Die überwiegende Mehrzah

Im Jahr 2022 hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) insgesamt 44 neue Arzneimittel zugelassen. Darunter sind 22 “small-molecule-drugs”, 15 “biological-drugs” und 7 “Gentherapeutika &Impfstoffe”. Small-molecule-drugs: relativ kleine organische Moleküle mit einem Molekulargewicht bis etwa 1000 g/mol, die spezfiisch an bestimmte Proteine oder Enzyme binden. Normalerweise sind diese Wirkstoffe relativ einfach herzustellen und können in Tablettenform oder als Injektion verabreicht werden. Biological-drugs oder Biopharmazeutika: auf natürliche Weise vorkommende Proteine, die aus lebenden Zellen gewonnen werden, wie zum Beispiel Antikörper, Wachstumshormone oder Enzyme. Diese Medikamente sind strukturell komplexer und schwieriger herzustellen als small-molecule-drugs und werden in der Regel als Injektion verabreicht. Gentherapeutika&Impfstoffe: Gentherapeutika führen Nukleinsäuren (DNA oder RNA) in den menschlichen Körper ein um genetische Defekte in Körperzellen

CRISPR/Cas ist eine neue, innovative Schlüsseltechnologie um Kulturpflanzen widerstandsfähiger gegen Hitze, Trockenheit, schädliche Pilze, Viren und Bakterien zu machen. Dadurch können Ertragsverluste, künftige Nahrungsmittelknappheiten vermieden und der Einsatz von Pflanzenschutzmitteln minimiert werden. Was ist CRISPR/Cas und wofür ist diese Technologie in der Landwirtschaft nutzbar? Welche praktische Nutzanwendungen hat CRISPR/Cas in der Landwirtschaft? Wie ist die Rechtslage für CRISPR/Cas Pflanzen?  Was ist CRISPR/Cas und wofür ist diese Technologie in der Landwirtschaft nutzbar? Seit knapp einem Jahrzehnt ist es möglich die Genome von Pflanzen gezielt zu verändern (editieren). Gene in der DNA können damit an- oder ausgeschaltet, eingefügt oder entfernt werden. Und das mit einer Präzision, die vorher undenkbar war. Weil das so präzise passiert, bezeichnet man dieses Verfahren umgangssprachlich auch als „Genschere“. Für die Entwicklung dieser innovativen und breit anwendbaren Techn

Vor kurzem wurde in dem ZDF-Film "Eine riskante Entscheidung" (in der ZDF-Mediathek verfügbar bis 13.02.2023) die berührende Geschichte eines an Kinderdemenz leidenden kleinen Mädchens erzählt. Die Geschichte war so erzählt, dass ich mich fragte ob das Drehbuch auf wahren Begebenheiten beruhen könnte. Eine kurze Recherche im Internet bestätigte diese Vermutung: tatsächlich gibt es diese genetisch bedingte Kinderdemenz Erkrankung und die im Film thematisierte klinische Studie wurde von der amerikanischen Pharmafirma BioMarin in den Jahren 2013-2015 unter Einbeziehung des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf durchgeführt.  In diesem Blog geht es allgemein um "seltene Erkrankungen", insbesondere um lysosomale Speicherkrankheiten und ganz spezifisch um die sehr seltene Kinderdemenz Erkrankung: was weiß man über die Entstehung einer Kinderdemenz, wie häufig tritt sie auf, welche Therapiemöglichkeiten gibt es. In der EU gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr

  CRISPR/Cas9 - dieses Kürzel steht für ein neues Verfahren, um DNA-Bausteine im Erbgut zu verändern, so einfach und präzise, wie es bis vor kurzem unvorstellbar war. Obwohl es aus Bakterien stammt, funktioniert diese „Gen-Schere“ in nahezu allen lebenden Zellen und Organismen: Sie verspricht neue Möglichkeiten gegen Aids, Krebs und eine Reihe von Erbkrankheiten – aber auch bei der Züchtung von Pflanzen und Tieren. Mit Hilfe dieses Verfahren sollte es möglich sein fehlerhafte Genabschnitte, wie sie auch bei menschlichen Erbkrankheiten auftreten, zu entfernen bzw. auszuschalten und damit die entsprechenden Krankheiten zu behandeln. In dieser Woche wurden neue, bahnbrechende klinische Ergebnisse mit CRISPR/Cas9 zur Behandlung einer Erbkrankheit, der Transthyretin (TTR)-vermittelten Amyloidose (ATTR), veröffentlicht, die ich im heutigen Blog kurz vorstelle. Background zu Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose (ATTR) Die hereditäre ATTR-Amyloidose wird durch einen Fehler oder eine