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RNA-Editierung: Eine neue Waffe im Kampf gegen genetische Krankheiten! Blog#129

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Der Blogartikel ist auch als KI-generierter deutschsprachiger Podcast verfügbar ( hier ). Allerdings sprechen die KI-Podcast-Moderatoren mit einem merklichen amerikanischen Akzent und behandeln einige zusätzliche Themen, die in meinem Blogartikel nicht besprochen wurden... Die Entschlüsselung des menschlichen Genoms markierte einen bedeutenden Meilenstein in der Biologie. Doch die Komplexität genetischer Regulation erstreckt sich weit über die DNA-Sequenz hinaus. Eine der faszinierendsten Ebenen dieser Regulation ist die RNA-Editierung, ein Prozess, der die Information von RNA-Molekülen nach ihrer Transkription modifiziert. Dieser Artikel beleuchtet die vielversprechende Technologie der RNA-Editierung, ihr Potenzial zur Behandlung genetisch bedingter Krankheiten, die jüngsten Fortschritte in diesem Bereich sowie die damit verbundenen Chancen und Herausforderungen. Zudem werden bahnbrechende Ergebnisse einer kürzlich veröffentlichten klinischen Studie vorgestellt.  DNA- versus RNA-Ed

Persönlicher Rückblick auf das Jahr 2023: Highlights der Arzneimittelforschung & mein persönliches Fazit des Börsenjahres. Blog#88

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Persönliche Highlights aus der Arzneimittelforschung  Semaglutid: Mehr als nur Gewichtsabnahme. Semaglutid, ein vom dänischen Pharmaunternehmen Novo Nordisk entwickelter Arzneistoff, ist zur Behandlung des Diabetes mellitus Typ 2 und als Mittel zur Gewichtsreduktion für adipöse Menschen zugelassen (Details findest Du hier: "Wegovy® (Semaglutid) - ein neues, gut wirksames Medikament zur Gewichtsreduktion! Blog#13" ( LINK )). Im November 2023 präsentierte Novo Nordisk die Ergebnisse einer neuen, umfangreichen Phase-3-Studie SELECT. Die Studie ergab, dass Semaglutid das Risiko von Herzinfarkten, Schlaganfällen und Todesfällen durch Herzkrankheiten über einen Zeitraum von vier Jahren um 20 % reduzierte, und zwar bei einer Studienpopulation, die übergewichtig oder fettleibig war und eine Vorgeschichte von Herzerkrankungen hatte. Semaglutid könnte nicht nur für die Behandlung von Diabetes und Adipositas geeignet sein, sondern auch als vielversprechende Option für die Behandlung v

Die Nobelpreisträger 2023 in der Medizin und Chemie! Blog#78

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In dieser Woche wurden die Preisträger für die diesjährigen Nobelpreise bekanntgegeben. Hier eine kompakte Zusammenfassung der preisgekrönten Arbeiten im Bereich Medizin & Physiologie und Chemie. Nobelpreis für Medizin und Physiologie Die diesjährigen Nobelpreisträger für Medizin und Physiologie sind die ungarische Biochemikerin Katalin Karikó und der US-amerikanische Immunologe Drew Weissman. Sie wurden für ihre bahnbrechende Grundlagenforschung zu mRNA-Vakzinen ausgezeichnet. Obwohl sie die Impfstoffe nicht selbst entwickelt haben, haben sie in jahrzehntelanger Forschung entscheidende Fortschritte erzielt, die den Weg für die therapeutische Anwendung von mRNA als Impfstoff geebnet haben. Wofür wurden die beiden Wissenschaftler ausgezeichnet? Kariko und Weissman entdeckten eine chemische Modifikation der mRNA, die sogenannte Pseudouridin-Modifikation, die sich als entscheidender Beitrag für die erfolgreiche Entwicklung der Corona-Impfstoffen erwiesen hat! Der Einbau von Pseudourid

Kleine Veränderung im Molekül, große Wirkung: N1-Methylpseudouridin und der Erfolg von mRNA-Impfstoffen! Blog#70

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Am 11. Dezember 2020 gab die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) grünes Licht für die Notfall-Zulassung (EUA) des von BioNTech/Pfizer entwickelten Impfstoffs gegen COVID-19. Eine Woche später folgte die Zulassung eines weiteren COVID-19-Impfstoffs, entwickelt von Moderna. Diese Zulassungen waren ein bedeutender Durchbruch im Gesundheitswesen. Die Impfstoffe erwiesen sich als wirksam gegen die schlimmste globale Pandemie seit über 100 Jahren und gleichzeitig waren sie das Ergebnis eines Impfstoffentwicklungsprozesses, der in Umfang und Dringlichkeit dem berühmten Manhattan-Projekt ähnelt. Diese beiden Impfstoffe sind besonders bemerkenswert, weil sie die ersten von der FDA zugelassenen Therapeutika sind, die eine neuartige therapeutische Plattform verwenden: synthetische mRNA. Synthetische mRNA ist eine einzelsträngige Boten-Ribonukleinsäure bei der einzelne natürliche Nukleoside durch künstlich hergestellte, synthetische Nukleosid-Analoga ersetzt werden.  Für die erfolg